Arvelles Präparat darf in Deutschland für Härtefälle verwendet werden

Mit der Entscheidung des Bundesinstituts erreicht das biopharmazeutische Startup, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen Nervensystems konzentriert, einen weiteren wichtigen Meilenstein auf dem Weg zur Zulassung von cenobamate als Begleittherapie von fokal beginnenden Anfällen bei erwachsenen Patienten mit Epilepsie in Europa. Auch von der britischen Arzneimittelbehörde MHRA wurde das Medikament jetzt als vielversprechende innovative Medizin ausgewiesen, ein frühzeitiger Hinweis darauf, dass cenobamate ein vielversprechender Kandidat für das Programm „Early access to medicines scheme“ (EAMS) ist.

Die 2010 in Deutschland in Kraft getretene Arzneimittel-Härtefall-Verordnung erlaubt die Verwendung von noch nicht genehmigten oder zugelassenen Arzneimitteln zum Zwecke der Behandlung von schwer erkrankten Patienten, die mit bereits zugelassenen Arzneimitteln aktuell nicht zufriedenstellend behandelt werden können. Nach diesem Prinzip funktioniert auch das seit 2014 in Großbritannien eingeführte EAMS Programm, das Patienten mit lebensbedrohlichen oder zu schweren Beeinträchtigungen führenden Erkrankungen den Zugang zu Arzneimitteln, die noch keine Marktzulassung haben, ermöglicht. Voraussetzung ist, dass ein eindeutiger medizinischer Bedarf besteht. Damit ist ein weiterer wichtiger Schritt auf dem Weg zur Zulassung von cenobamate als Begleittherapie von fokal beginnenden Anfällen bei erwachsenen Patienten mit Epilepsie in Europa erreicht.

Das Medikament wurde bereits von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA zugelassen und ist in den USA kommerziell erhältlich. Im März 2020 hatte ARVELLE Therapeutics bekanntgegeben, dass auch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) den Zulassungsantrag für cenobamate als Begleittherapie bei fokal beginnenden Anfällen bei Erwachsenen mit Epilepsie angenommen hat. Diese Validierung des Zulassungsantrags bestätigte, dass der Antrag von ARVELLE Therapeutics vollständig ist, und markierte den Beginn des Beurteilungsverfahrens für cenobamate in Europa, für das Entscheidungen aus Deutschland und Grossbritannien weitere wichtige Schritte darstellen.

Die allgemeine Krankheitslast von Epilepsie ist für Patienten hoch. Eine Epilepsiediagnose bedeutet für die Betroffenen eine erhebliche Beeinträchtigung, einschließlich physischer, psychischer und sozialer Probleme, die sich negativ auf Selbstwertgefühl, Familie, Beziehungen, Freizeit, Arbeit, Karriereaussichten und Fahrtüchtigkeit im täglichen Leben gravierend negativ auswirken können. Menschen mit Epilepsie, deren Anfälle schlecht kontrolliert werden können, haben höhere Morbiditäts- und Mortalitätsraten und leiden häufig unter Begleiterkrankungen, sozialer Stigmatisierung, psychischen Beeinträchtigungen und verminderter Lebensqualität.